2025.07.01

의료 및 질병 정보

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리소좀 질환의 연구 및 개발 상태

정보 획득 날짜 : 2025 년 5 월 20 일 (ClinicalTrials.gov)

*확인하십시오

  • 이 페이지는 ClinicalTrials.gov에서 질병의 영어 이름을 검색하고 "입자 모집"또는 "Phase I, Phase II, Phase III, 현재 모집중인 임상 시험"이 나열됩니다.임상 시험 정보 포함로 작성되었습니다. 자세한 내용은 아래 링크 된 각 테스트를 참조하십시오.
  • 임상 시험에는 약물 치료뿐만 아니라 조혈 줄기 세포 이식 및 증상 치료가 포함됩니다.
  • 비 사이아 인 특정 임상 시험 만 수행되는 경우임상 시험 정보 없음로 작성되었습니다 (예를 들어, 광범위한 대사 장애에 대한 조혈 줄기 세포 이식의 임상 시험).
  • 기존 치료제는 특정 국가 또는 특정 질병 유형에서만 승인 될 수 있습니다. 예를 들어, 이종 혈증 백혈병 비영리 및 만노시 시스의 치료를위한 약물은 서쪽에서만 승인되었다 (2025 년 7 월 현재).
  • 시험 정보를 보는 방법"중고 정보 | 임상 원 토토"를 참조하십시오.
*면책 조항이 여기 있습니다 ▼

각 질병에 대한 개요는 다음 웹 토토 브라우저를 참조하십시오.

어린이 만성 질환 정보 센터 > 対象疾病 > 疾患群別一覧 >선천성 대사 이상 질병 목록

dyslipidemia (Sphingolipidosis, Lipidosis)

dyslipid 신진 대사는 신체에 지질이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 글로봇 리아 실스 아미드 (Fabri 's disease) 및 글루코 실 경구 (Gaucher's Disease)와 같은 당지질을 유발한다.

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
Gauche DiseaseGaucher Disease
임상 시험 정보 포함
Fabree DiseaseFabry Disease
임상 시험 정보 포함
산성 스핑 고 미엘리나 제 결핍산 스 핑고 미 엘리나 제 결핍
임상 시험 정보 없음
Farber 's DiseaseFarber Disease
임상 시험 정보 없음
GM1 GangliosidosisGM1 Gangliosidosis
임상 시험 정보 포함
GM2 GangliosidosisGM2 Gangliosidosis
임상 시험 정보 포함
HeterodystyrodyStrophyMetachromatic leukodystrophy
임상 시험 정보 포함
다중 설파 제 결핍다중 설파 제 결핍
임상 시험 정보 없음
Crabbe DiseaseKrabbe Disease
임상 시험 정보 없음
사포 신 결핍사포 신 결핍
임상 시험 정보 없음
리소좀 산 리파제 결핍리소좀 산 리파제 결핍
임상 시험 정보 없음
Mucopolysaccharides

점막 다당류는 신체에 점막 (Glycosaminoglycans : GAG)이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 Dermatan Sulfate 및 Heparan Sulfate와 같은 점막 다당류의 축적을 유발한다.

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
Mucopolysaccharide 유형 IMucopolysaccharidosis I/Hurler, Scheie Syndrome
임상 시험 정보 포함
Mucopolysaccharide Type IIMucopolysaccharidosis II/Hunter 증후군
임상 시험 정보 포함
Mucopolysaccharide Type IIIMucopolysaccharidosis III/Sanfilippo 증후군
임상 시험 정보 포함
Mucopolysaccharide IVMucopolysaccharidosis IV/Morquio 증후군
임상 시험 정보 없음
Mucopolysaccharide type viMucopolysaccharidosis VI/Maroteaux Lamy 증후군
임상 시험 정보 없음
Mucopolysaccharide Type VIIMucopolysaccharidosis VII/SLY 증후군
임상 시험 정보 없음
당 단백질 대사 장애

당 단백질 대사 장애는 신체에 당 단백질이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 만노스-함유 올리고당 (만노시 시스) 및 시알 산-함유 올리고당 (시알 리시 스)과 같은 당 단백질의 축적을 초래한다.

기존 치료가있는 사람들= 기존 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
FucosidosisFucosidosis
임상 시험 정보 없음
MannosidosisMannosidosis*α-mannosidosis 만
임상 시험 정보 없음
Aspartylglucosamineuria아스 파르 틸 글루코사 미누 리아
임상 시험 정보 없음
GalactosialidosisGalactosialidosis
임상 시험 정보 없음
Mucolipidosis Type II, Type IIIMucolipidosis Type II, Type III
임상 시험 정보 없음
SialidosisSialidosis
임상 시험 정보 없음
Schindler 's Disease/Kanzaki 질병Kanzaki 질병
임상 시험 정보 없음
기타

기존 치료가있는 사람들= 기존 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
Pompe DiseasePompe Disease
임상 시험 정보 포함
Neuroceroid lipofuscinosis뉴런 세로이드 리포피스 푸신 증*CLN2 만
임상 시험 정보 포함
Nemann Pick 's Disease CNiemann-Pick 질병 유형 C
임상 시험 정보 없음
방광색시스 티노 시스
임상 시험 정보 포함
자유 시알 산 산 질환자유 시알 산 저장 질환
임상 시험 정보 없음
Catepsin K 결핍Cathepsin K 결핍
임상 시험 정보 없음
코발라민 대사성 과민성 F코발라민 F- 타입 결핍
임상 시험 정보 없음
Danon DiseaseDanon Disease
임상 시험 정보 없음

면책 조항

  • 이 문서의 내용은 정보 획득 날짜입니다. 정보가 업데이트 될 수 있거나 링크가 연결된 URL이 변경 될 수 있습니다.
  • 이 자료에 대한 공개 정보 와이 자료에 소개 된 웹 토토 브라우저는 의학적 조언을 제공하지 않습니다. 임상 시험 참여를 포함한 의학적 질문, 우려 사항 또는 질문이있는 경우 의사와 상담하십시오.
  • 이 자료는 기업 임상 시험에 참여하기위한 것이 아닙니다.

참조

  1. Oto Yoshikatsu에 의해 편집 됨. 리소좀 질환 - 최신 병리학, 진단 및 치료 발전 - 개정 2 판. 진단 및 치료. 2023.
  2. ClinicalTrials.gov. (https://www.clinicaltrials.gov/) (2023 년 11 월 20 일 액세스)

(2024 년 1 월 22 일 게시 / 업데이트 2025.07.01)

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