2023 년 2 월 21 일 ~ 26 일- Medipal Holdings Corporation (Medipal)의 4 명의 회원심포지엄^TM2023 미국 올랜도에서 개최됩니다.

World심포지엄^TM연구자, 의사 및 환자 그룹을 포함한 리소좀 저장 질환과 관련된 사람들에게 리소좀 저장 질환과 관련된 임상 시험 및 연구의 최신 발전에 대해보고하기 위해 미국에서 매년 개최 된 국제 회의입니다 (https : //worldsymposia.org/). 올해 전 세계 약 3,000 명의 사람들이 올해 행사에 참여했습니다.

2022 년에, 우리는 JCR 제약과 함께 초고전 질병 분야에서 새로운 이니셔티브를 시작했으며 세계에 참여했습니다심포지엄^TM2023 처음으로.

그날, 우리는 Fucosidosis 환자 가족과 회의를 가졌습니다^*1및 Neuronal Ceroid lipofuscinosis (NCL)^*2JCR 제약과 함께 그들의 의견을 들었습니다.“우리는 치료가없는 질병 지역에서의 치료의 발달을 세분화하고 있습니다.”“우리는 Medipal과 JCR에 대한 높은 기대치가 있습니다. Medipal은 그러한 질병에 대한 이해를 높이고 치료를 기다리는 환자에 대한 인식을 높이는 데 도움이되는 활동을 촉진하려고합니다.

관련 조직의 부스를 방문하는 것 외에도 참가자들은 최신 연구에 대한 구두 및 포스터 프레젠테이션을 듣고 새로운 지식을 얻었습니다.

JCR Pharmaceuticals는 Fucosidosis 환자의 설문 조사에 관한 포스터를 제시했습니다.
우리는이 토토 보증 업체가 푸소시 증에 대한 이해를 심화시키고 질병에 대한 인식을 점차적으로 증가시키는 데 도움이 될 것이라고 생각합니다.

세계 참여심포지엄^TM2023은 새로운 연구, 약물 개발 및 질병에 대한 지식을 심화시킬 수있는 좋은 기회였습니다. 우리는 계열사 회사와 협력하여 초고속 질병에 대한 노력을 계속 강화할 것입니다.

세계심포지엄^TM2024는 2024 년 2 월 4 일부터 9 일, 미국 샌디에고에서 예정되어 있으며 일부 직원 중 일부는 그곳에 참여할 예정입니다.

*1 :

의료 및 질병 원 토토 | 질병 원 토토“Fucosidosis”|

*2 :

신경 세로이드 리포피스 푸스 신 증 (NCL)
NCL은 Batten 질병이라고도하는 리소좀 저장 질환입니다. 그것은 신경 퇴행성 유전 질환이며 상 염색체 열성 패턴으로 유전된다. NCL은 주로 진행성 운동 기능 장애, 경련 및 시력 장애가 특징입니다. 일반적으로, 질병이 어린 시절에 처음 나타날 때 예후는 극도로 나쁩니다. NCL은 치명적인 유전자 돌연변이에 기초하여 Cln1에서 Cln14로 분류 될 수있다.
CLN1은 팔미 산을 제거하는 효소의 낮은 활성에 의해 야기된다 (Palmitoyl- 단백질 티오 에스 테라 제 1 : PPT1). 유아, 늦은 유아, 청소년 및 성인의 발병 연령에 따라 네 가지 유형으로 분류됩니다. 이 질병에는 표준 요법이 없습니다.
CLN2는 단백질 분해 효소에서의 낮은 활성에 의해 야기된다 (Tripeptidyl Pepperidase 1 : TPP1). 그것은 펀더와 청소년 형태로 분류됩니다. 뇌실 투여에 의한 TPP1 효소 대체 요법은 2017 년 유럽과 미국에서, 2017 년 일본 에서이 질병에 대한 치료의 표준으로 승인되었습니다.