효소 대체 요법은 신체에 부족한 효소가 정맥 내 물방울 또는 다른 방법으로 대체되는 치료법입니다 영어 이니셜 (효소 대체 요법)을 복용하여 "ERT"라고도합니다

효소는 단백질이므로 입을 통해 투여 될 때 위장에서 분해됩니다 따라서 약물은 주사에 의해 신체로 직접 보내집니다
약물은 일주일에 한 번 또는 2 주에 한 번 정기적으로 투여해야합니다

정맥 내 물방울을 사용할 때는 시간이 지남에 따라 천천히 투여하여 알레르기 반응과 같은 부작용을 피하십시오 따라서, 하나의 복용량에는 몇 시간이 걸릴 수 있습니다

혈관성 줄기 세포 이식은 혈액 세포의 공급원 인 조혈 줄기 세포가 기증자로부터 이식되는 토토 보증 업체법이다

이식 된 조혈 줄기 세포는 환자의 신체에서 정상적인 리소좀 효소를 생성하는 세포로 분화된다 이들 세포로부터 분비 된 효소는 환자의 세포에 축적 된 불필요한 물질을 분해한다고 믿어진다

이식이 성공하면 장기적인 영향을 미칠 것으로 예상 될 수 있으므로 특정 리소좀 질환에 대한 표준 토토 보증 업체 중 하나로 투여됩니다

기질 합성 억제 요법은 리소좀 질환을 유발하는 물질이 생성되는 속도를 늦추어 신체가 불필요한 물질을 축적하기가 어렵다는 치료법입니다 영어 이니셜 (기판 감소 요법)을 복용하여 "SRT"라고도합니다

현재 승인 된 기질 합성 억제 요법 약물은 증상을 개선하기 위해 매일 사용될 수있는 경구 약물입니다

Chaperone Therapy는 약물과 잘 어울리지 않고 효소의 활동을 증가시키는 효소의 구조를 안정화시키는 토토 보증 업체법입니다

효소와 같은 단백질은 생성 된 후 적절한 형태를 취함으로써 역할을합니다 따라서, 유전 적 돌연변이로 인해 정상적인 3 차원 구조를 얻을 수 없다면, 잘 작동하지 않을 것이다
Chaperones는이 과정을 지원함으로써 효소가 기능하는 데 도움이됩니다

샤페론 요법은 효과적인 유전자 돌연변이가 제한되어 있으므로 투여 전에 환자의 유전자 돌연변이 유형을 점검해야합니다

유전자 요법은 환자의 신체에 정상적인 유전자를 도입하여 질병을 유발하는 유전자의 변화를 토토 보증 업체하는 방법입니다
2025 년 6 월 현재 일본에서 리소좀 질환에 대한 유전자 요법은 없습니다 한편, 유전자 요법은 해외의 일부 리소좀 질환에 대해 승인되었습니다

유전자 요법에는 두 가지 주요 유형 유형이 있으며, 신체에 직접 투여하는 방법은 "생체 내"라고 불리며, 치료 유전자를 신체에서 꺼내는 세포에 도입하여 신체로 돌려주는 방법을 "ex vivo"라고합니다