효소 대체 요법은 신체에 부족한 효소가 정맥 내 물방울 또는 다른 방법으로 대체되는 치료법입니다. 영어 이니셜 (효소 대체 요법)을 복용하여 "ERT"라고도합니다.

효소는 단백질이므로 입을 통해 투여 될 때 위장에서 분해됩니다. 따라서 약물은 주사에 의해 신체로 직접 보내집니다.
약물은 일주일에 한 번 또는 2 주에 한 번 정기적으로 투여해야합니다.

정맥 내 물방울을 사용할 때는 시간이 지남에 따라 천천히 투여하여 알레르기 반응과 같은 부작용을 피하십시오. 따라서, 하나의 복용량에는 몇 시간이 걸릴 수 있습니다.

혈관성 줄기 세포 이식은 혈액 세포의 공급원 인 조혈 줄기 세포가 기증자로부터 이식되는 토토 보증 업체법이다.

이식 된 조혈 줄기 세포는 환자의 신체에서 정상적인 리소좀 효소를 생성하는 세포로 분화된다. 이들 세포로부터 분비 된 효소는 환자의 세포에 축적 된 불필요한 물질을 분해한다고 믿어진다.

이식이 성공하면 장기적인 영향을 미칠 것으로 예상 될 수 있으므로 특정 리소좀 질환에 대한 표준 토토 보증 업체 중 하나로 투여됩니다.

기질 합성 억제 요법은 리소좀 질환을 일으키는 물질이 생성되는 속도를 늦추어 신체가 불필요한 물질을 축적하기가 어렵다는 치료법입니다. 영어 이니셜 (기판 감소 요법)을 복용하여 "SRT"라고도합니다.

현재 승인 된 기질 합성 억제 요법 약물은 증상을 개선하기 위해 매일 사용될 수있는 경구 약물입니다.

Chaperone Therapy는 약물과 잘 어울리지 않고 효소의 활동을 증가시키는 효소의 구조를 안정화시키는 토토 보증 업체법입니다.

효소와 같은 단백질은 생성 된 후 적절한 형태를 취함으로써 역할을합니다. 따라서, 유전 적 돌연변이로 인해 정상적인 3 차원 구조를 얻을 수 없다면, 잘 작동하지 않을 것이다.
Chaperones는이 과정을 지원함으로써 효소가 기능하는 데 도움이됩니다.

샤페론 요법은 효과적인 유전자 돌연변이가 제한되어 있으므로 투여 전에 환자의 유전자 돌연변이 유형을 점검해야합니다.

유전자 요법은 환자의 신체에 정상적인 유전자를 도입하여 질병을 유발하는 유전자의 변화를 토토 보증 업체하는 방법입니다.
2025 년 6 월 현재 일본에서 리소좀 질환에 대한 유전자 요법은 없습니다. 한편, 유전자 요법은 해외의 일부 리소좀 질환에 대해 승인되었습니다.

유전자 요법에는 두 가지 주요 유형 유형이 있으며, 신체에 직접 투여하는 방법은 "생체 내"라고 불리며, 치료 유전자를 신체에서 꺼내는 세포에 도입하여 신체로 돌려주는 방법을 "ex vivo"라고합니다.